Le 29 février 2020 marquera la 13è Journée internationale des maladies rares coordonnée par EURORDIS. Le jour même, des centaines d’organisations de patients de pays et régions du monde entier organiseront des activités de sensibilisation. L’APEFPI est du nombre.

Une journée dédiée aux maladies rares

L’objectif principal de la Journée des maladies rares est de sensibiliser le grand public et les décideurs aux maladies rares et à leur impact sur la vie des patients.

La campagne internationale cible principalement le grand public et vise également à sensibiliser les décideurs politiques, les autorités publiques, les représentants de l’industrie, les chercheurs, les professionnels de la santé et toute personne réellement intéressée par les maladies rares.

La sensibilisation aux maladies rares est si importante : car 1 personne sur 20 vivra avec une maladie rare à un jour dans sa vie. Malgré cela, il n’y a pas de remède pour la majorité des maladies rares et beaucoup ne sont pas diagnostiquées. Si la FPI est diagnostiquée, elle l’est souvent (trop) tardivement

La Journée des maladies rares améliore les connaissances du grand public sur les maladies rares tout en encourageant les chercheurs et les décideurs à répondre aux besoins des personnes atteintes de maladies rares.

Depuis le lancement de la Journée des maladies rares par EURORDIS et son Conseil des alliances nationales en 2008, des milliers d’événements ont eu lieu à travers le monde, touchant des centaines de milliers de personnes et résultant en une grande couverture médiatique.

Les organisateurs de la Journée remercient tout particulièrement leurs partenaires officiels, les alliances nationales. Il s’agit d’organisations faîtières qui regroupent plusieurs organisations de lutte contre les maladies rares dans un pays ou une région donnés. L’Alliance Maladies Rares, basée en France et partenaire de l’APEFPI, est du nombre.

Le point sur la recherche de nouveaux traitements

Selon la base de données de GlobalData sur les médicaments, près d’un tiers de tous les médicaments en attente de mise sur le marché (à l’exclusion des médicaments inactifs et abandonnés) sont indiqués pour les maladies rares. “Cet énorme réservoir de médicaments dans les pipelines montre qu’en dépit de la baisse constatée de médicaments orphelins, l’enthousiasme de l’industrie pharmaceutique pour ces médicaments de niche est toujours fort”, note Globaldata. La raison est à rechercher dans l’amélioration des processus réglementaires de mise sur le marché accordés aux laboratoires pharmaceutiques, aux avantages fiscaux et à l’exclusivité commerciale étendue dont ils peuvent bénéficier pour les médicaments dits orphelins.